O Hospital Infantil Lucídio Portella é a primeira unidade de saúde 100% Sistema Único de Saúde (SUS) da região norte e nordeste, habilitada a fazer aplicação de Zolgensma – uma medicação de grande importância para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) – doença rara que pode causar a morte. Até 2017, a AME não tinha tratamento no Brasil.

“Desde o ano passado, o medicamento foi incorporado ao SUS e as crianças do Piauí precisavam se deslocar até Curitiba para receber o tratamento. Agora, com a habilitação do Hilp, estamos muito felizes com esta conquista”, informa o diretor do Hospital Infantil, Ribamar Bandeira.

Para se tornar o Centro de Tratamento Habilitado para Aplicação Zolgensma, o Hospital Infantil Lucídio Portella precisou concluir todas as etapas do processo de certificação, como: assinatura do contrato de certificação, treinamento de qualidade, treinamento de reclamação técnica, treinamento de farmacovigilância, treinamento nos dados clínicos de eficácia e segurança da terapia gênica, treinamento de cuidados com manuseio e administração da terapia gênica, treinamento de acompanhamento clínico pré, durante e pós-administração da terapia gênica.

A pediatra Lorena Mesquita explica que essa é mais uma opção de tratamento para as crianças com a doença. “O Zolgensma apresenta bons resultados, com impacto positivo na respiração, mastigação, movimentos da língua, deglutição, reflexo de vômito e a articulação da fala de quem tem AME tipo I”, explica a médica.

A profissional explica que outros dois medicamentos já foram incorporados ao tratamento: Spinraza e Risdiplan. “O Hospital Infantil hoje é referência no diagnóstico e tratamento de AME e já temos 23 crianças em tratamento com a medicação Spinraza fornecida pelos SUS e duas crianças aguardando o Zolgensma”, declara Lorena Mesquita.

O medicamento

O medicamento Zolgensma é da farmacêutica suíça Novartis e é considerado o mais caro do mundo. “Ele é recomendado para pacientes pediátricos até seis meses de idade com AME do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde (MS) e Acordo de Compartilhamento de Risco”, explica a pediatra.

O Zolgensma é um medicamento dose única via intravenosa, diferente dos demais medicamentos já incorporados ao SUS para os tipos I e II de AME que são administrados com periodicidade.

A atrofia muscular espinhal

A AME ainda não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença, por isso a importância da administração precoce do medicamento. Na AME tipo I, que corresponde a aproximadamente 60% dos casos, a manifestação clínica é comum antes dos seis meses de idade.

Não existem dados precisos sobre quantas pessoas vivem no Brasil com AME. Estimativas que aparecem no relatório de recomendação inicial analisado pela Conitec indicam que, por ser uma doença rara, a atrofia muscular espinhal possui incidência variando de 4 a 10 por cada 100.000 nascidos vivos. O mesmo documento aponta que pouco mais de 400 pacientes seriam atendidos no SUS por essa tecnologia, num período de cinco anos.